Badania kliniczne z udziałem nastolatków z cukrzycą typu 1 wykazują poprawę wyników zdrowotnych

Badanie kliniczne przeprowadzone wśród nastolatków z cukrzycą typu 1 (T1D) wykazało, że terapia skojarzona może zmniejszać ryzyko przewlekłej choroby nerek i poprawiać ogólny stan zdrowia pacjentów. Wyniki mogą przyczynić się do wdrażania bardziej precyzyjnej opieki medycznej u młodych osób z T1D.

Badaniem kierował dr Farid Mahmud, pracujący w programie Translational Medicine oraz jako lekarz w Oddziale Endokrynologii Szpitala SickKids w Toronto. Wyniki opublikowano w prestiżowym czasopiśmie Nature Medicine. Zespół ocenił skuteczność terapii łączącej standardowe leczenie insuliną z eksperymentalnym lekiem dapagliflozyna. Terapia ta u młodzieży z T1D poprawiała kontrolę glikemii i funkcję nerek oraz ograniczała przyrost masy ciała.

Cukrzyca typu 1 to przewlekła choroba autoimmunologiczna, która prowadzi do zniszczenia komórek beta trzustki produkujących insulinę – hormon niezbędny do regulacji poziomu glukozy we krwi. Choć większość pacjentów rozpoznaje się jako dorosłych, choroba często rozpoczyna się w dzieciństwie lub wczesnej adolescencji.

T1D wymaga dożywotniego leczenia insuliną, które może powodować skutki uboczne, takie jak przyrost masy ciała czy przewlekła choroba nerek. Uczestnicy badania, którzy otrzymywali dapagliflozynę razem z insuliną, doświadczali mniej działań niepożądanych oraz lepszych wyników klinicznych.

– Nasze wyniki pokazują, że młodzież poddana terapii skojarzonej odnotowała poprawę w wielu objawach typowych dla cukrzycy typu 1 leczonej insuliną – mówi dr Mahmud. – To może stanowić podstawę nowej strategii wczesnej interwencji dla rosnącej grupy nastolatków z cukrzycą typu 1.

Partnerstwo z pacjentami kluczem do sukcesu

Podczas gdy wcześniejsze badania u dorosłych wykazywały podobne efekty, zespół dra Mahmuda skupił się na młodzieży – grupie często pomijanej w badaniach klinicznych. Zmiany hormonalne, rozwój psychologiczny i współodpowiedzialność za leczenie dzielona z rodzicami czynią udział w badaniach trudniejszym dla tej grupy wiekowej.

Aby sprostać tym wyzwaniom, zespół badawczy ściśle współpracował z Lynne McArthur. Wspólnie udało się zrekrutować 98 uczestników w wieku od 12 do 18 lat w ramach badania ATTEMPT prowadzonego w trzech ośrodkach.

Zaangażowanie McArthur w badania zaczęło się, gdy jej jeden z bliźniaków został zdiagnozowany z  T1D po wizycie na oddziale ratunkowym SickKids w wieku 18 miesięcy. Kilka lat później T1D rozpoznano również u drugiego syna. Doświadczenia te skłoniły ją do zaangażowania się w projekty badawcze mające na celu poprawę diagnostyki i leczenia rodzin dotkniętych T1D.

– Udział w badaniu klinicznym to poważna decyzja, ale moim celem zawsze była prewencja. Wiedziałam, że nasz udział może pomóc w stworzeniu przyszłości, w której dzieci nie będą zapadać na cukrzycę typu 1 – mówi McArthur.

Obecnie, gdy jej synowie są starsi, McArthur kontynuuje swoją rolę jako doradczyni pacjencka. Recenzuje materiały rekrutacyjne i doradza w projektowaniu badań, dbając o to, by badania były bliskie realnemu doświadczeniu osób żyjących z T1D.

– Udział w badaniach to ogromna satysfakcja. Dzięki realnemu doświadczeniu pacjentów potrafię ocenić, jak teoretyczne plany przekładają się na codzienne życie osób z cukrzycą – dodaje McArthur.

Krok w stronę medycyny precyzyjnej w T1D

Badanie stanowi solidną podstawę do dalszych badań nad medycyną precyzyjną u dzieci i młodzieży z T1D. Jednym z takich projektów jest badanie EVERYONE (ang. Empowering diVERse Youth with diabetes thrOugh precisioN mEdicine), które kontynuuje ten kierunek, badając wpływ indywidualnych cech pacjenta na odpowiedź na leczenie.

Zgodnie z założeniami programu Precision Child Health realizowanego w SickKids, badanie EVERYONE analizuje, jak czynniki takie jak wrażliwość na insulinę, odpowiedź immunologiczna, metabolizm, genetyka i kontekst społeczny wpływają na skuteczność terapii insulinowej. Zrozumienie tych różnic może w przyszłości umożliwić dobór indywidualnych strategii leczenia w celu optymalizacji wyników zdrowotnych.

– To otwiera ekscytujące nowe możliwości terapeutyczne dla młodzieży z cukrzycą typu 1 – podkreśla dr Mahmud, który pełni także funkcję profesora nadzwyczajnego na Uniwersytecie Toronto w Katedrze Pediatrii oraz Instytucie Nauk Medycznych. – Oferujemy im rozwiązania oparte na nauce, które mają wspierać ich w codziennym życiu i rozwoju.

Badanie było finansowane przez organizację Breakthrough T1D (dawniej Juvenile Diabetes Research Foundation – JDRF) oraz Kanadyjskie Instytuty Badań nad Zdrowiem (CIHR) w ramach inicjatywy Strategies for Patient Oriented Research (SPOR).

Źródło: Nature Medicine
DOI: 10.1038/s41591-025-03723-6